２０２４年剛開啟不久，基因療法開發商ＶｏｙａｇｅｒＴｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ與諾華制藥子公司就宣布“牽手”，雙方將合作推進亨廷頓?。ǎ龋模┖图顾栊约∥s癥（ＳＭＡ）和臨床前基因治療候選藥物。

強強合作的背后，是基因療法市場蓬勃發展的增長潛力。根據Ａｌｌｉｅｄ?。停幔颍耄澹簟。遥澹螅澹幔颍悖韬停牵欤铮猓幔臁。停幔颍耄澹簟。遥澹螅澹幔颍悖璧难芯浚A計到２０３０年，全球基因編輯市場規模將達到３６０．６１億美元，復合年增長率為２２．３％。

ＣＢＥＲ顯示，２０２３年ＣＢＥＲ共批準了５款基因療法，２０２２年該部門批準了４款基因療法。２０２３年新批準的５款療法涵蓋多種罕見病治療領域，包括鐮刀型細胞貧血?。ǎ樱茫模?、杜氏肌營養不良癥等。

其中，有一款是基于ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術開發的Ｃａｓｇｅｖｙ療法，這被認為是基因療法領域一個具有里程碑意義的突破。

２０２３年１２月９日，美國ＦＤＡ宣布批準一款商品名為Ｃａｓｇｅｖｙ的ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因編輯療法上市，用于治療１２歲及以上的鐮刀型細胞貧血?。ǎ樱茫模┗颊?，定價２２０萬美元，折合人民幣超過１５００萬元。此前的２０２３年１１月１７日，英國藥品和健康產品管理局已批準該療法上市。

資料顯示，鐮刀型細胞貧血?。ǎ樱茫模┦且环N遺傳性血液病，由于編碼血紅蛋白β肽鏈的基因出現變異，導致血紅蛋白功能異常。臨床表現為慢性溶血性貧血、易感染和再發性疼痛危象引起慢性局部缺血從而導致器官組織損害。主要通過輸血、藥物治療等方法進行治療。患者仍存在巨大的尚未被滿足的臨床需求。２０１８年５月１１日，國家衛健委等５部門聯合制定了頭一批罕見病目錄，將鐮刀型細胞貧血病也收錄其中。

杜氏肌營養不良也是一種罕見病，它是由于人體ＤＭＤ基因發生功能缺陷所導致的一種單基因病，是進行性肌營養不良癥中尤為常見、發病率很高的一種。據悉，如果不經過任何藥物治療和康復訓練，ＤＭＤ患者肌肉無力萎縮持續進展，將導致脊柱畸形、心肺功能衰竭，從而危及患者的生命。

２０２３年６月２２日，Ｓａｒｅｐｔａ?。裕瑁澹颍幔穑澹酰簦椋悖笮计渑c羅氏（Ｒｏｃｈｅ）聯合開發的基因療法Ｅｌｅｖｉｄｙｓ（ｄｅｌａｎｄｉｓｔｒｏｇｅｎｅ?。恚铮澹穑幔颍觯铮觯澹?，ＳＲＰ－９００１）獲美國ＦＤＡ加速批準上市，這是全球頭款杜氏肌營養不良（ＤＭＤ）的一次性基因療法，適用于４－５歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營養不良癥（ＤＭＤ）患者。Ｓａｒｅｐｔａ表示，Ｅｌｅｖｉｄｙｓ的初步定價為３２０萬美元。

據行業媒體Ｆｉｅｒｃｅ?。拢椋铮簦澹悖琛。玻埃玻衬辏吩路莸膱蟮?，美國ＦＤＡ生物評估和研究中心（ＦＤＡ’ｓ　Ｃｅｎｔｅｒ?。妫铮颉。拢椋铮欤铮纾椋悖蟆。牛觯幔欤酰幔簦椋铮睢。幔睿洹。遥澹螅澹幔颍悖瑁茫拢牛遥┲魅伪硎?，基因療法潛力巨大，進展緩慢可能是因為監管過程的阻礙。

為提高審批（基因療法）產品的速度，美國ＦＤＡ生物評估和研究中心已制定了一個“四點計劃”，加速批準基因療法，包含促進生產效率、確認加速批準法規途徑、聯合其他監管機構、啟動第二代“曲速行動”（Ｏｐｅｒａｔｉｏｎ?。祝幔颍稹。樱穑澹澹?，目的是推動罕見病藥物研發的進展）等，并建議簡化病毒載體審查程序。業內預計，“四點計劃”有望加速批準基因療法，預計未來ＦＤＡ　批準基因治療藥物的數量會進一步增加。

注：文章來源于環球醫藥網，如有侵權，請聯系刪除