近日，阿斯利康在神經(jīng)纖維瘤病領(lǐng)域首個(gè)創(chuàng )新藥物科賽優(yōu)?（英文商品名：Ｋｏｓｅｌｕｇｏ，通用名：硫酸氫司美替尼膠囊）正式上市，惠及３歲及３歲以上伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（ＰＮ）的Ｉ型神經(jīng)纖維瘤?。ǎ危疲保﹥和颊?。

早在今年４月２８日，司美替尼就已獲得國家藥品監督管理局批準，適用于治療３歲及３歲以上伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ｉ型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者。司美替尼是目前首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批的ＮＦ１相關(guān)ＰＮ治療藥物，至此，我國ＮＦ１－ＰＮ兒童患者終于迎來(lái)了治療曙光。

神經(jīng)纖維瘤?。ǎ危疲┦且活?lèi)常染色體顯性遺傳性疾病，在其三種主要分型中ＮＦ１約占９８％。中國暫無(wú)ＮＦ１流行病學(xué)數據，推算發(fā)病率為５／１，０００，０００。其中，約有３０％－５０％的ＮＦ１患者會(huì )出現ＮＦ１－ＰＮ。作為累及全身多系統的慢性綜合征，ＮＦ１－ＰＮ會(huì )造成毀容、疼痛、功能障礙、終生認知障礙等，患兒較一般人群引發(fā)惡性腫瘤及心臟疾病風(fēng)險高達１３％，生存年限平均減少１５年。

在司美替尼出現前，ＮＦ１主要的治療方案包括手術(shù)切除、外科整形等，但９０％的ＮＦ１－ＰＮ無(wú)法通過(guò)手術(shù)治療或完全切除，且復發(fā)率高。司美替尼可阻斷參與促進(jìn)細胞生長(cháng)的特定酶（ＭＥＫ１和ＭＥＫ２），在ＮＦ１中，這些酶過(guò)度活躍，導致叢狀神經(jīng)纖維瘤以不受控制的方式生長(cháng)。通過(guò)阻斷特定酶，司美替尼可減緩病情。

截至目前，司美替尼已在美國、歐盟、日本等國家獲批用于治療伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ｉ型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者，并在全世界多個(gè)國家和地區被認定為“孤兒藥”。

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