在中國，一場(chǎng)革命性的變革正在醫藥行業(yè)悄然進(jìn)行。過(guò)去十年間，隨著(zhù)創(chuàng )新藥物的快速發(fā)展，中國已成為全球醫藥創(chuàng )新的一個(gè)重要力量，由中國藥企發(fā)起的臨床試驗已經(jīng)從全球占比３％，提升到２８％，位居全球第二，僅次于美國藥企發(fā)起的臨床試驗數量。然而，在創(chuàng )新藥“出?！背敝?，我們依舊面臨著(zhù)不同國家的標準治療不同，對于不同國家研究中心表現不了解，選擇研究中心決策等等困難。那么，我國本土藥企如何以有競爭力的創(chuàng )新藥物叩開(kāi)海外市場(chǎng)的大門(mén)，在國際舞臺上取得一席之地？人工智能（ＡＩ）可以助一臂之力。

ＡＩ時(shí)代開(kāi)啟，數據指導決策

在全球醫藥領(lǐng)域，新藥的開(kāi)發(fā)常常是一場(chǎng)與時(shí)間的賽跑。特別是對于要“出?！钡闹袊幤髞?lái)說(shuō)，突破國內市場(chǎng)的邊界，將創(chuàng )新藥推向國際舞臺，這一挑戰充滿(mǎn)了不確定性和復雜性。隨著(zhù)精準醫療的興起，高度依靠經(jīng)驗的傳統臨床試驗設計和中心選擇方式已顯不足。

從研究設計來(lái)講，選擇海外上市的賽道與國內大相徑庭。例如，同樣的適應癥，標準治療方案在中國可能采用化療，而在美國、歐洲則可能已經(jīng)是靶向治療。因此，我國藥企亟需在臨床試驗前充分了解未來(lái)治療方案的療效、安全性和候選藥物的競爭力。以往，醫學(xué)部門(mén)常依據已發(fā)表文獻判斷，但探索以往研究沒(méi)有覆蓋的那些特定人群仍具挑戰性。

不過(guò)，在這場(chǎng)賽跑中，ＡＩ技術(shù)正成為一把利劍。雖然人類(lèi)需花數年篩選數據，但算法僅需幾秒。然而，真正的力量在于人類(lèi)專(zhuān)業(yè)知識與算法相結合，挖掘歷史試驗數據，提高研發(fā)人員對于疾病理解，優(yōu)化臨床試驗設計，以更快速度開(kāi)發(fā)更有效的治療方案。ＡＩ的介入，使得從試驗設計到患者入組的各個(gè)環(huán)節都更加高效和精準，極大地縮短了藥物從實(shí)驗室到市場(chǎng)的時(shí)間。這不僅將加快創(chuàng )新藥的國際化進(jìn)程，更將為患者帶來(lái)新的希望。

依托３萬(wàn)＋項試驗、３３０００個(gè)研究中心和超過(guò)１０００萬(wàn)患者積累的歷史臨床數據庫及基于１３０多種適應癥的入組預測模型，Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒烧跒閮?yōu)化試驗方案設計、提升試驗效果預測及試驗洞察提供更多可能。

提高患者多樣性，惠及更廣泛的患者

由于藥物在不同人群中的反應可能不同，理想情況下，臨床試驗的受試者應盡可能多地代表將使用該療法的人群。

以ＦＤＡ為例，美國作為一個(gè)多元種族的移民國家，ＦＤＡ對臨床試驗中的人種比例和多樣性提出了嚴格的監管要求。歷史數據顯示，７３％的臨床試驗參與者為白人，這暴露了缺乏人群多樣性的問(wèn)題，這將直接影響藥物上市后的效果與安全性。因此，監管機構對患者多樣性的要求越來(lái)越復雜。加上臨床研究設計的復雜性大幅提升，這進(jìn)一步增加了招募合適患者的難度。在美國，盡管其人口只占全球４．２５％，但承載了全球約３５％的臨床試驗患者。在患者數量穩定的情況下，對受試者的要求卻日益細化，使得招募更加困難。

面對這些需求和挑戰，Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒蔀楸姸嗨幤筇峁┝藥椭?，包括我國本土藥企。例如，一家知名中國藥企在美國為特定適應癥定位合適的研究中心。申辦方已知的研究中心大約有１５０家，通過(guò)第三方推薦，增加了大約１６５家。去年初，Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒蔀槠渥R別出９３８家研究中心，其中包括之前第三方推薦的所有１６５家，從而順利推進(jìn)了項目進(jìn)行。這在一定程度上證實(shí)了Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒赏扑]的準確性。

值得一提的是，Ｍｅｄｉｄａｔａ也仍在持續探索ＡＩ應用的潛能。２０２２年，Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒梢殉晒χεR床研究人員評估嵌合抗原受體Ｔ細胞（ＣＡＲ－Ｔ）癌癥治療的風(fēng)險。Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒蛇€曾與慈善組織Ｅｖｅｒｙ?。茫酰颍搴献?，為一名患有特發(fā)性多中心卡斯爾曼?。ǎ椋停茫模┑哪凶友邪l(fā)藥物。這是一種危及生命的罕見(jiàn)病。通過(guò)在蛋白質(zhì)組數據上應用ＡＩ算法，Ｍｅｄｉｄａｔａ?。粒赡軌蜃R別出特定的ｉＭＣＤ患者亞組，他們對現有藥物有反應。幸運的是，該患者恰好屬于這些亞組之一。通過(guò)這種ＡＩ引導的發(fā)現，這名已經(jīng)窮盡了所有已知療法并準備接受臨終關(guān)懷的患者——最終成功地尋找到了拯救并延續生命的機會(huì )。

ＡＩ應用：臨床試驗的下一代前沿技術(shù)

可以看到，無(wú)論是在臨床前階段，還是在商業(yè)化階段，據估計，目前已有超過(guò)４００家公司使用人工智能開(kāi)發(fā)藥物，并且已達到３５２０億元的市場(chǎng)，使人工智能技術(shù)在主流生命科學(xué)的應用更加穩固。

不過(guò)，將人工智能融入臨床試驗并非沒(méi)有挑戰，畢竟生命科學(xué)行業(yè)第一要務(wù)是合規，保持謹慎有其合理性，但在藥物開(kāi)發(fā)生命周期中整合ＡＩ的潛在好處卻極其令人期待。ＡＩ的應用可以加速藥物發(fā)現的速度、提高試驗的精確度，并最終改善患者的治療效果。我們必須平衡傳統的風(fēng)險規避態(tài)度與追求創(chuàng )新的勇氣，因為只有這樣，才能真正釋放ＡＩ在臨床試驗中的巨大潛力。

另外一方面，不得不提今年大熱的生成式ＡＩ。生成式ＡＩ根據其訓練數據產(chǎn)生新內容，與傳統ＡＩ的自動(dòng)化分析和基于歷史數據的預測不同。在醫藥行業(yè)的使用，生成式ＡＩ的潛在影響也在被不斷挖掘。據麥肯錫全球研究所估計，生成式ＡＩ技術(shù)通過(guò)加速藥物開(kāi)發(fā)，每年可為制藥和醫療產(chǎn)品行業(yè)創(chuàng )造６００億至１１００億美元的經(jīng)濟價(jià)值。

生成式人工智能根據訓練數據生成新內容。其中另一極具影響力的應用是使用合成數據，這是由算法創(chuàng )建的高保真數據，既保護了患者隱私，又保持了數據安全，同時(shí)保留了臨床試驗數據集的完整性。

目前，生成式ＡＩ更多的應用將首先發(fā)生在新藥的早期發(fā)現階段，在臨床試驗等高度監管領(lǐng)域仍需要更多的優(yōu)化和專(zhuān)家參與，以確保準確性。

政策利好，加持數字化機遇

近年來(lái)我國ＡＩ藥物研發(fā)領(lǐng)域政策利好不斷，已有多項基礎性、支持性政策發(fā)布，今年兩會(huì )《政府工作報告》提出，“大力推進(jìn)現代化產(chǎn)業(yè)體系建設，加快發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力。開(kāi)展“人工智能＋”行動(dòng)?！苯衲暾ぷ鲌蟾媸状翁峒啊叭斯ぶ悄埽?，表明加快創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展、開(kāi)展“ＡＩ＋醫療”成為２０２４年醫療衛生領(lǐng)域重要發(fā)展方向，為創(chuàng )新藥研發(fā)的數字化進(jìn)程按下加速鍵。

２０２３年，多款創(chuàng )新藥成功闖關(guān)歐美，對外授權合作再創(chuàng )新高。在國家鼓勵加快發(fā)展醫藥領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力的檔口，如何借力創(chuàng )新科技助力創(chuàng )新藥企抓住“出?！睓C遇，打通“出?！币?，是重中之重。臨床試驗實(shí)踐已證明，ＡＩ技術(shù)正在賦予臨床試驗全新的力量和可能性，不僅極大提升了試驗的效率和質(zhì)量，也為中國創(chuàng )新藥的“出?！碧峁┝藦娪辛Φ闹С?，助力試驗降本增效。

時(shí)代的大幕已然拉開(kāi)，中國創(chuàng )新藥企出海之路或將越走越寬。

(文章來(lái)源于ＨＣ３ｉ數字醫療網(wǎng))